11月28日，中国罕见病联盟呼吸病学分学会第一届全国会议在广州举行。此次大会由中国罕见病联盟呼吸病分学会主办，国家呼吸医学中心、广州呼吸健康研究院、广州大学附属第一医院承办。

本次大会邀请包括广州呼吸健康研究院、广州医科大学附属第一医院、中国医学科学院北京协和医院、中国中医科学院广安门医院、北京中日医院、复旦大学附属上海中山医院等教学医院在内的呼吸罕见病领域知名专家、中国罕见病联盟呼吸病学分会全体委员和国际同行等，对呼吸罕见病领域的最新研究成果和学术进展进行分享交流。

钟南山院士：加强罕见病检测诊断多学科协作

走出中国的治疗特色

中国工程院院士钟南山在中国罕见病联盟呼吸病学分学会第一届全国会议致辞中表示，“以往罕见病，很多都是经验用药。现在我们不能止步于此，我们要探索背后的原因，并且与基础研究、人工智能、信息工程相结合，走出中国的治疗特色。”同时，他呼吁社会对罕见病患者给予更多的关注和支持。加强医疗机构对罕见病医生的培养，强化呼吸、神经、内分泌等多学科的联合；希望更多的罕见病治疗药物能够纳入医保。

专家介绍，我国现有罕见病患者数量约2000万人。其中罕见病发病原因和遗传相关，约七成都是儿童期发病。但是在治疗上，能够有药物治疗的罕见病不到5%。

另外，在目前国家公布的121种罕见病名单中，和呼吸相关的就有 6种。分别是：肺淋巴管肌瘤、肺囊性纤维化、特发性肺动脉高压、特发性纤维化和肺泡蛋白沉积症。

李光熙教授专题报告

《TTS治疗PAP（肺泡蛋白沉积症）的探索分析》

与会议专家共同探索中医外治罕见病新思路

作为本次会议为数不多的中医药行业受邀参会专家——中国中医科学院广安门医院李光熙教授就肺泡蛋白沉积症这一罕见病，在会议上作出专题报告《TTS治疗PAP（肺泡蛋白沉积症）的探索分析》，向与会专家分享TTS®科技中医外治技术在肺泡蛋白沉积症治疗探索中取得的成果和典型病例。

李光熙教授介绍，肺泡蛋白沉积症（pulmonary alveolar proteinosis,PAP）是一种少见的肺部疾病。其特征在于过量的磷脂蛋白样物质沉积，导致患者肺通气和唤起功能障碍，引起进行性呼吸困难。

但近年来随着医学界对肺泡蛋白沉积症PAP发病机制认识的进一步深化，一些应用在临床实践中的治疗方法也逐渐暴露诸多弊端。如：全肺灌洗要求人体素质极高、药物治疗缺乏临床试验且效果不明显、肺移植手术风险大等。

而在调查中发现，肺泡蛋白沉积症PAP患者病情存在明显个体差异。其中有约7.9%的患者在确诊后，无法达到常规治疗程度而被医生劝返回家，自行等待病情缓解；吸入GM-CFS对重度肺泡蛋白沉积症患者有一定疗效。然而，对轻至中度疾病患者疗效仍未明确。

李光熙教授在报告中称，发现TTS®科技中医外治技术在肺泡蛋白沉积症的治疗介入中，大大弥补了轻中度患者中医康复治疗的空白，在减少并发症、恢复肺功能等方面更取得了意想不到的效果。

新汉方TTS治疗肺泡蛋白沉积症前后CT对比

TTS®科技（Transdermal Therapeutic System，TTS）以中医理论为基础，以经络腧穴学说为指导，结合现代医学透皮给药技术，通过皮肤表面给药，药物经由皮肤吸收进入人体血液循环，从而达到治疗和预防疾病为目的的“内病外治”及“外病内治”的新型治疗手段。

与传统的给药方式相比，TTS®科技克服了口服给药到限制，避免肠胃吸收和降解、肝脏的首过代谢等。与常规的皮下注射相比，TTS®科技可做到治疗时无痛、无创，可自行操作，对畏惧注射和不肯服药的人群尤为适宜，增加患者用药的顺应性。

因TTS®科技独特的给药方式，为其他疾病治疗提供全新的治疗路径。在以呼吸科为首的等多种科室领域内，均取得突破性临床效果。

TTS^®科技在肺结节、慢阻肺、肺纤维化等

呼吸疾病中的应用已得到临床的广泛认可

【治疗次数】24次

【康复时间】6个月

【治疗结果】

【治疗次数】30次

【康复时间】10个月

【治疗结果】

【患者主诉】慢阻肺三十余年，患者吸烟40余年，一天两包烟。

【患者病史】2018年11月因咳嗽、痰多、气短、喘憋于宁波市第二人民医院查肺功能，诊断为中度混合性通气功能障碍，FEV1 59.7，后于舒利迭吸入治疗，因出现小便癃闭，心悸后停药，改布地奈德福莫特罗吸入剂；2019年5月复查肺功能示：中重度阻塞性通气功能障碍，FEV1 57.3，仍有喘憋，较前加重。

【治疗结果】2019年12月使用TTS就诊时，患者气短明显，走路10米、洗澡后均气短，乏力，少量白痰；TTS治疗一个月16次后，患者气短明显改善，乏力好转，行走100米后方觉气短。2020年1月复查肺功能示：轻度阻塞性通气功能障碍，FEV1 91.5。

广安门医院、北大人民医院在内的数十家三甲医院

已展开TTS^®科技的临床应用